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中国首例诺西那生钠注射液鞘内注射在复旦儿科完成,脊髓性肌萎缩

2019-11-08 18:47:27 [来源:匿名] [作者:匿名] [编辑:匿名]
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图:陈晨成为第一个成功完成世界上第一个sma靶向药物注射/由复旦儿科医院提供的儿童来源

8岁的陈晨(化名)在1岁时被诊断为脊髓性肌萎缩症。运动能力和肌肉无力的症状日益恶化。现在咳嗽、吃饭甚至呼吸都很困难。虽然没有针对性的药物可以使用,但陈辰家族并没有放弃希望。10月10日,在复旦大学附属儿科医院sma-mdt团队的护送下,陈辰成为中国第一批成功完成鞘内注射诺西松钠注射液的儿童,诺西松钠注射液是世界上第一种sma精确靶向治疗药物。据报道,当天上海共有3名sma- ii患儿接受了注射治疗。复旦大学医院管理局主任、中华医学会儿科学会罕见流行病学组组长王毅教授表示,未来,更多sma儿童的命运有望被改写。

世界上第一个sma治疗药物诺信纳生注射液今年在上海上市

脊肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。复旦儿科医院神经内科主任、中华医学会儿科学会神经内科副主任周水珍教授表示,新生儿疾病发病率约为1/6000-1/10000。位于脊髓前角和儿童下脑干的运动神经元丢失和退化,导致严重的肌肉萎缩和虚弱。即使是普通的翻身、踢腿和爬行也难以实现,最终孩子可能会丧失行走能力,并患有呼吸和吞咽障碍。目前sam分为sma-i、ii、iii和iv型。没有治疗,大多数sma-i儿童无法活到2岁。

在人们开始了解sma的100年里,世界上对sma的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、矫形等辅助治疗方法。然而,科学家们从未停止探索sma疗法的研究。王毅教授表示,从2004年开始,sma反义寡核苷酸(aso)治疗靶点被确定,可用于选择性结合靶rna和调节基因表达。在此研究基础上,诺西松钠注射液鞘内注射于2011年开始第一期临床研究,并在临床试验中显示出良好的效益风险比。sma患者smn蛋白水平可根据病因升高,从而改善运动功能,提高生存率,改变sma的发病过程。

2016年12月和2017年6月,sma有资格在美国和欧盟获得孤儿药物。2018年5月,形状记忆合金被列入中国国家卫生委员会等部门联合制定的第一份罕见疾病清单。2018年9月,诺西松钠注射液作为国外上市的临床急需的罕见疾病新药,被国家药品监督管理局纳入优先审批程序。2019年2月,世界首个sma治疗药物诺西松钠注射液在中国通过优先审批程序获得批准,并于2019年4月28日在上海上市。

来源/复旦儿科医院提供

复旦儿科完成中国第一次鞘内注射诺辛阿生钠注射液

王毅教授表示,儿科医院一直致力于sma疾病的管理。2011年,儿科神经内科成立了中国最早的小儿神经肌肉疾病、小儿肌病和肌营养不良门诊分子病理学诊断中心。2018年5月,sma专科门诊成立。作为国家儿童医疗中心,该院成功入选首批中国sma诊疗中心联盟,承担sma区域诊疗中心的疾病诊疗、长期康复管理和医师培训任务。

所有这些准备工作给陈辰家庭带来了希望。陈辰一家在1岁被确诊后,踏上了从国内到国外就医的漫长道路。10月10日,他成为中国首批成功完成鞘内注射诺西松钠注射液的儿童之一。

据报道,上午入院后,神经内科sma-mdt小组立即开始治疗前的多学科评估。面对早晨的第一缕阳光,从当天上午8: 30开始,第一次鞘内注射诺氟沙星钠注射液被冷链运送到神经科病房。上午8点40分,腰穿顺利完成,第一批清澈的脑脊液顺利流出。9点钟,神经内科sma-mdt小组成功完成了我国第一次鞘内注射诺辛阿生钠注射液。此后,儿科医院的sma-mdt团队还将为3名患者提供后续和持续治疗支持,包括上午。

周水珍教授表示,儿科医院还启动了由中国初级卫生保健基金会发起的“脊髓再生-脊髓性肌萎缩症患者援助项目”,旨在帮助5q脊髓性肌萎缩症患者,为他们提供药物援助,使他们接受标准化治疗。

新民晚报记者左岩

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